Seltene Diagnosen in der Pädiatrischen Onkologie

Seltene Erkrankungen stellen in der Kinderonkologie eine besondere Herausforderung dar – nicht nur aufgrund ihrer komplexen Pathophysiologie, sondern auch wegen der oft unspezifischen klinischen Präsentation. HUS, aHUS, CAD und OMS gehören zu den Krankheitsbildern, die trotz ihrer Seltenheit im klinischen Alltag dramatische Verläufe nehmen können.

In den Vorträgen werden die wichtigsten Aspekte dieser Erkrankungen beleuchtet: von der Früherkennung über die differenzierte Diagnostik bis hin zu aktuellen Therapieoptionen. Ziel ist es, das Bewusstsein für diese seltenen, aber potenziell lebensbedrohlichen Syndrome zu schärfen und praxisnahe Handlungsempfehlungen zu vermitteln.

Denn: Je früher die Diagnose gestellt wird, desto größer sind die Chancen für eine erfolgreiche Behandlung – und genau hier setzt unsere Fortbildung an.

Das Thema aHUS ist aktuell aufgrund einer Änderung der Fachinformation des Präparats Qarziba, das zur Behandlung des Hochrisiko-Neuroblastoms bei pädiatrischen Patient:innen eingesetzt wird.

Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat kürzlich Fälle von atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS) im Zusammenhang mit der Anwendung von Unituxin (Dinutuximab) gemeldet. Unituxin ist ein in den USA zugelassenes Präparat mit dem gleichen Wirkmechanismus wie Qarziba und wird ebenfalls zur Therapie des Hochrisiko-Neuroblastoms eingesetzt.

In Folge dieser Meldungen hat die FDA eine Anpassung der Fachinformation von Unituxin veranlasst, um auf das potenzielle Risiko eines aHUS hinzuweisen. Auch für Qarziba musste eine entsprechende Änderung der Fachinformation vorgenommen werden, um diese schwerwiegende Nebenwirkung zu berücksichtigen.

Prof. T. Simon

Update Hämolytisch-Urämisches Syndrom (HUS) – aus Sicht der Kindernephrologin
Dr. med. Sanda Habbig, Universitätsklinikum Köln (AöR)

aHUS/tTMA
Dr. med. Tim Flaadt, Universitätsklinikum Tübingen

Kälteagglutininkrankheit (CAD)
N.N.